随着人工智能等前沿技术在医疗领域持续深入，AI在药物研发中的应用正在逐步落地并显现成效。药物研发往往代价高昂、耗时漫长且成功率极低，传统开发一款新药的全球平均成本高达数十亿美元、周期通常需要十年左右，且成功概率难以突破百分之十。AI有望在药物发现的多阶段、多环节提供辅助，提升研发效率与成药成功率。 行业发展已进入高强度竞争阶段，管线推进速度与营收能力成为衡量AI制药企业优劣的直接指标。作为行业领跑者之一，英矽智能在权威期刊上公开了利用AI平台发现新靶点并以生成式药物设计实现分子合成的全过程，聚焦特发性肺纤维化（IPF）领域的TNIK靶点及ISm001-055分子。该分子被定位为全球首创的小分子抑制剂，旨在通过生成式AI驱动的发现与设计流程实现对TNIK的抑制并用于IPF治疗。相关团队表示，该药物分子在研发中的理论性药效概念验证获得积极信号，且相比传统路径，前期投入与时间成本显著降低。 在研究中，研究者通过整合多组学信息，比较纤维化患者与健康人之间的转录组、基因组和代谢组等差异，确立TNIK作为可能与IPF密切相关的靶点。随后，因缺乏临床参考分子，团队借助生成式AI从无到有地实现分子结构的生成与优化，并推动药物进入临床开发。目前，相关药物分子已进入临床IIa阶段，初步研究结果呈现积极趋势。尽管样本量有限、结论需进一步验证，但该项目显示出AI在药物发现的早期阶段显著提升效率、降低成本并提高成功概率的潜力。 IPF本身是一种慢性、瘢痕性肺病，全球受影响人群广泛，预后相对较差，中位生存期处于数年级别。该药物分子的探索不仅为IPF患者带来新思路，也标志着AI在靶点发现、分子设计到临床前推进等环节的协同应用开始在真实世界中显现价值。生成式AI的应用使得从靶点发现到临床候选化合物确定的整体周期显著缩短，早期研发成本也得到有效压缩。 行业对AI药物研发的判断逐步回归理性。过去十年虽然有若干明星公司曾在II期或IIa期遇到药效目标未达标的案例，行业也经历了多轮融资热潮与资源聚集后的调整与整合。部分企业因对标難点或市场兑现能力不足而经历裁员、重组甚至并购，促使市场从“讲故事的时代”向更注重技术深度和可持续商业模式的阶段转型。当前，全球范围内的行业格局正在通过并购、整合与资源再分配而逐步清晰化。 对于如何评价一家AI制药公司的长期竞争力，外部观察者往往以两条主线作为直观指标：管线的推进速度与外部收入能力。以此为基础，行业内的主流观点认为，若企业能持续推动自有药物研发管线并在达到一定阶段后实现对外授权或转让，便具备可持续的商业模式。若年度或季度内能实现若干项关键药物的授权转让并获得里程碑和分成收益，其商业模式的稳定性将显著增强。mile米乐 在全球布局方面，AI药物研发的参与者覆盖跨国药企与本土创新者，持续构建自己的AI研发体系与数据能力，形成从原始创新到工程化应用的完整链条。未来的竞争核心在于管线进入临床的速度、对外授予的收益能力以及持续创新的自我强化能力。以领先企业为例，除了持续扩展多领域靶点与适应症，还在积极探索包括癌症、炎症性疾病、代谢性疾病以及神经退行性疾病等方向的研究。AI驱动的新药研发并不限于某一个疾病领域，只要具备公开数据与可获取的生物信息，就能够在不同程度上实现药物研发的增效。 关于行业前景，一些公司正在通过快速迭代、扩展协同研究和外部合作来提升整体竞争力。行业的长期胜出者将是那些在管线深度、资金能力、数据资源与技术积累之间找到最佳平衡的团队。内部持续的药物发现能力与对外授权的组合，将成为未来AI制药企业最具可持续性的商业模式。 在管线与营收稳定增长方面，英矽智能通过对外授权的方式实现了可观的收入增长，部分年度业绩已达到数千万美元级别，且上半年收入水平超过了上年度全年水平。这反映出其在AI驱动药物发现与商业化路径上的一定成效，也印证了行业在从初期 hype 向实际可落地商业模式转变的趋势。总体而言，AI药物研发正进入以技术深度驱动商业化、以数据驱动决策的成熟阶段，逐步呈现出高效、可持续的发展态势。