1 数据资源

高质量数据是将 AI 引入药物领域的基石。得益于高通量测序与数字化技术的发展，出现了一批开放获取的数据库，推动药物发现进入大数据时代。典型数据源包括：

- ChEMBL：涵盖大量具有药理特性的化合物，系统记录作用机制、分子性质、药代动力学、毒性、适应症以及靶标相互作用等信息mile米乐。

- ChemDB：自由可用的化学数据集合，包含大量市售小分子及其理化性质，并集成多种化学信息学工具。

- DGIdb：药物-基因相互作用数据库，汇聚广泛的基因与药物及其相互作用信息，便于检索与分析。

- DrugBank：综合性药物资源，提供药物数量、药物间相互作用、药物-靶标关系等全方位信息，支持文本与结构数据的检索与提取。

- SIDER：聚焦药物及其潜在副作用的数据库，收录大量药物及相关副作用数据。

这些资源为算法训练、模型验证及大规模筛选提供了丰富的基础数据。

1.2 分子表征与结构表示

要在计算平台上处理分子，需要将其转化为易于计算的表征，同时尽量保留原始的理化特性。为提升药物发现效率，出现了多种开源工具，用于实现分子指纹、三维表征和结构描述等功能，例如 OpenBabel、ChemmineR 等。

1.3 常用 AI 技术

在药物发现领域，常见的 AI 技术可分为监督学习和无监督学习两大类。监督学习使用带标签的数据来训练模型以进行分类或回归；无监督学习在未标注数据上发现模式、进行聚类与降维等。常用的算法家族包括分类、回归、聚类和降维等，主流框架如 Scikit-learn、PyTorch、Keras 等，方便在实际任务中实现上述方法。

药物分析中的 AI 应用

药物分析涵盖原料的鉴定、定性与定量分析以及纯化等环节，是药物发现的关键组成。尽管传统分析方法具备较高准确性，但在大规模筛选天然产物候选物时成本仍然较高。与实验手段相比，计算方法的成本优势明显， AI 进一步提升分析效率，帮助实现更经济的数据驱动决策。

2 典型应用领域与方法

2.1 药物毒性预测

毒性评估是药物发现中的核心环节之一。基于计算的方法能够以较低成本实现对化合物潜在有害性的快速筛查，常见思路包括基于深度学习的集成模型等。

2.2 药物生物活性预测

许多天然产物由于活性不足而未能转化为有效药物。AI 技术已用于预测化合物在抗癌、抗病毒、抗菌等方面的活性，帮助优先级排序和候选物筛选。

2.3 药物理化性质预测

理化性质是药物设计中的重要参数，如溶解度、透过屏障能力等。研究表明，结合分子表征的深度学习模型在预测溶解度等性质方面表现良好。

2.4 从头药物设计

无需现成模板时即可生成潜在药物样分子成为可能。近年出现了多种基于深度学习的从头设计框架，包括强化学习驱动、编码器-解码器结构、图神经网络生成器以及递归网络等。

2.5 靶点结构预测

蛋白质的三维结构决定其功能，传统解析方法成本高且耗时。基于序列的神经网络模型已能在一定程度上从氨基酸序列预测蛋白质结构，从而提升靶点可及性。

2.6 蛋白-药物相互作用（DTI）预测

化合物与靶点的相互作用是药物发现的关键环节之一。随着生物学数据的增加，DTI 的计算预测方法也逐步完善，涵盖配体基础、对接、基因本体、文本挖掘与网络分析等多种策略的综合应用。

3 进阶方向与应用场景

3.1 药物协同与拮抗作用预测

通过 AI 探索药物组合，可以克服耐药性、提升治疗效果，并降低研发成本与时间成本。

3.2 纳米医学设计中的 AI

纳米药物具备穿越屏障并靶向作用的潜力，但对纳米材料性质与生物响应的量化认识尚不充分。结合纳米材料与 AI，可以实现对温度、力学特性、释放动力学等的预测与优化。

3.3 寡核苷酸设计中的 AI

以 DNA/RNA 为基础的寡核苷酸药物正在发展中，AI 技术有望在设计、筛选与优化阶段发挥重要作用，加速这类药物的研发进程。

总结

近年来，人工智能在药物发现与开发的各环节持续展现出显著的应用潜力，为加速研发、降低成本提供了可观的路径。尽管在数据质量、可解释性以及获取途径等方面仍面临挑战，持续的技术进步有望推动药物创新进入新阶段。